علاج أول لمرض الشيخوخة المبكرة الوراثي على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA

، والعلاج الذي يمكنه أن يمنح الأطفال المصابين بمرض وراثي نادر يؤدي إلى الشيخوخة المبكرة مزيداً من الوقت للعيش.

غالباً ما يموت الأطفال المصابون بهذا المرض المعروف باسم متلازمة هاتشينسون جيلفورد بروجيريا أو الشيخوخة المبكرة، بسبب قصور القلب أو النوبة القلبية أو السكتة الدماغية في سن المراهقة. يموت معظم الأطفال المصابين بهذا الاضطراب قبل بلوغهم سن 15 عاماً.

الدواء المعتمد حديثاً المسمى Zokinvy، هو العلاج الأول والوحيد المعتمد للمرض وبعض المتلازمات ذات الصلة، حسبما أعلنت إدارة الغذاء والدواء في 20 نوفمبر. وفي التجارب السريرية لـ62 طفلاً يتلقون العلاج، زاد الدواء من العمر الافتراضي بنحو 3 أشهر في المتوسط ​​خلال السنوات الـ3 الأولى.

جاء ذلك مقارنة بـ81 طفلاً آخرين لم يتناولوا الدواء من دراسة منفصلة جمعت بياناتهم الصحية. وأظهرت متابعة الأطفال الذين استمروا في تلقي Zokinvy لمدة تصل إلى 11 عاماً، أنه في المتوسط تمد فترات حياة الأطفال بنحو 2.5 عام.

من جهة أخرى، واجه العقار تحذيراً من الطبيبة مونيكا كلاينمان، المتخصصة في الرعاية الحرجة في مستشفى بوسطن للأطفال والتي شاركت في التجارب السريرية. وقالت «هذا ليس بعلاج شافٍ، نأمل في إطالة عمر الأطفال من خلال إبطاء وتيرة المرض، وهذا الدواء لا يمنح الأطفال طولاً طبيعياً للحياة».