العلاج الجيني ينجح في علاج فقدان البصر الوراثي:

 

.

منظمة الأدوية والأغذية الأمريكية توافق على علاج جيني جديد يسمى:

    oretigene neparvovec-rzyl           

(Luxturna, Spark Therapeutics)

. 

هذا العلاج الجيني يستخدم في علاج فقدان البصر الوراثي المسمى:

Leber's congenital amaurosis  

.

فقدان البصر الوراثي يحصل من خلال حدوث طفرة  في الجين:

RPE65

. 

العلاج يتم من خلال حقن فيروس معدل جينيا ليقوم بإدخال الجين المعطوب إلى الخلايا الشبكية في العين. الفيروس ينتمي إلى  فئة الفيروسات الغدانية (الأدينو فايروس)

Adenovirus

.

يتم إعطاء العلاج  عن طريق حقنه في العين من خلال عملية جراحية بسيطة. وبهذا يكون هذا  العلاج ثالث علاج جيني يوافق عليه حتى اليوم. سأحاول أن ألخص العلاجات الأخرى في بوستات لاحقة.